Browsing by Author "Barth, Anneliese Lopes"
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Alternative laronidase dose regimen for patients with mucopolysaccharidosis I: a multinational, retrospective, chart review case series
Horovitz, Dafne Dain Gandelman et al. | Date Issued: 2016A terapia de reposição enzimática (TRE) com laronidase (α-L-iduronidase humana recombinante, Aldurazyme®) é indicada para sinais e sintomas não neurológicos da mucopolissacaridose tipo I (MPS I). O regime de dose de ... -
Long-term impact of early initiation of enzyme replacement therapy in 34 MPS VI patients: A resurvey study
Horovitz, Dafne Dain Gandelman et al. | Date Issued: 2021 -
O tratamento da Mucopolissacaridose Tipo II: transplante de células-tronco hematopoieticas como abordagem terapêutica
Barth, Anneliese Lopes | Date Issued: 2017A mucopolissacaridose tipo II (MPS II) é uma doença de depósito lisossômico causada pela deficiência da atividade da enzima iduronato-2 sulfatase, que leva ao acúmulo de glicosaminoglicanos em vários orgãos e tecidos. A ...